2025年1月16日、中国国家薬品監督管理局（NMPA）は、局所進行性または転移性のEGFR T790M変異非小細胞肺がん（NSCLC）の成人患者の治療薬として、リメルチニブの新薬承認申請（NDA）を承認した。
リメルチニブについて
リメルチニブは、経口投与可能な第3世代EGFRチロシンキナーゼ阻害薬（TKI）であり、中国国家薬品監督管理局（NMPA）により、局所進行性または転移性のEGFR T790M変異を有する非小細胞肺癌（NSCLC）の成人患者の治療薬として承認されている。また、EGFRエクソン19欠失またはエクソン21 L858R変異を有する局所進行性または転移性NSCLCの成人患者の一次治療薬として、2つ目の新薬承認申請（NDA）がNMPAで審査中である。
この薬剤は、EGFR遺伝子変異を有する局所進行性または転移性非小細胞肺癌患者の一次治療において、ゲフィチニブとの有効性および安全性を比較した多施設共同、無作為化、二重盲検、対照第3相臨床試験で良好な結果を示しました。主要評価項目が達成されたため、結果は今後の学会で発表されるか、学術誌に掲載される予定です。
規制当局の決定は、重要な第2b相試験（NCT03502850）のデータによって裏付けられました。これは、中華人民共和国全土の62の病院で実施された単群、非盲検の第2b相試験です。腫瘍組織または血漿中のEGFR T790M変異が中央で確認された局所進行性または転移性NSCLC患者で、第1世代または第2世代のEGFRチロシンキナーゼ阻害剤後に進行した患者、または原発性EGFR T790M変異を有する患者が登録されました。
2019年7月16日から2021年3月10日までに、合計301名の患者が登録され、リメルチニブによる治療を開始しました。すべての患者がフル解析セットおよび安全性セットに含まれました。2021年9月9日のデータカットオフ日までに、76名（25.2%）が治療を継続していました。追跡期間の中央値は10.4ヶ月でした。フル解析セットに基づくと、独立審査委員会による評価では、ORRは68.8%、疾患制御率は92.4%でした。PFSの中央値は11.0ヶ月、DoRの中央値は11.1ヶ月、OSの中央値は未到達でした。客観的奏効は、事前に規定されたすべてのサブグループで達成されました。中枢神経系（CNS）転移を有する99例（32.9%）において、奏効率（ORR）は64.6%、無増悪生存期間（PFS）中央値は9.7ヶ月（95%信頼区間：5.9～11.6）、奏効期間（DoR）中央値は9.6ヶ月であった。評価可能なCNS病変を有する41例において、確定されたCNS-ORRは56.1%、CNS-PFS中央値は10.6ヶ月であった。
安全性解析対象集団において、289例（96.0%）が少なくとも1件の治療関連有害事象（TRAE）を経験し、最も多かったのは下痢（81.7%）、貧血（32.6%）、発疹（29.9%）、食欲不振（28.2%）であった。グレード3以上のTRAEは104例（34.6%）に発生し、最も多かったのは下痢（13.0%）、低カリウム血症（4.3%）、貧血（4.0%）、発疹（3.3%）であった。投与中断および投与中止に至ったTRAEは、それぞれ患者の24.6%および2%に発生した。死亡に至ったTRAEは発生しなかった。
結論
リメルチニブ（ASK120067）は、局所進行性または転移性のEGFR T790M変異を有する非小細胞肺癌患者の治療において、有望な有効性と許容可能な安全性プロファイルを有することが判明した。
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参考文献
2.江蘇奥賽康製薬有限公司（ASK Pharm）（ask-pharm.com）
3.InnoventとASK Pharmが共同で、肺がん治療薬である第3世代EGFRチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）であるリメルチニブのNMPA承認を発表（prnewswire.com）
4.https://www.jto.org/article/S1556-0864(22)00267-2/fulltext
投稿日時：2025年1月21日