2025年8月、国立医薬品食品薬品監督管理局（NMPA）の医薬品評価センター（CDE）は、Juventas社が独自に開発した新規CD19標的CAR-T細胞療法であるIna-celに対し、再発性または難治性のB細胞急性リンパ性白血病（r/r B-ALL）の小児患者の治療を目的とした画期的治療薬指定を正式に付与した。
現在、中国では多くの新しい抗がん技術の臨床試験が実施されており、患者を募集しています。新薬や新技術に関するご相談は、北京南区腫瘍病院国際科までお問い合わせください。
電話番号：4008803716
WeChat ID: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
イナチアブタゲン・オートロイセル（Inati-cel）は、クローンHI19α由来のCD19 scFvと4-1BB/CD3-ζ共刺激ドメインを特徴とするCD19特異的キメラ抗原受容体（CAR）T細胞製剤であり、2023年11月に中国で再発性または難治性のB細胞急性リンパ性白血病（r/r B-ALL）の成人患者向けに承認されました。
の2025年ASCO年次総会 報告 成人B細胞性急性リンパ性白血病（B-ALL）患者を対象としたInati-celの評価を目的とした、多施設共同非介入型実臨床研究（NCT06450067）。2023年11月20日から2024年11月13日の間に、62名の患者がInati-celの投与を受け、評価対象となった。年齢中央値は37.5歳（範囲：14～76歳）で、60歳以上の患者は13名であった。スクリーニング時、16例が造血幹細胞移植（HSCT）後に再発、4例が原発性難治性であり、70%以上の患者が高リスク遺伝子異常を有していた。投与量中央値は0.60（範囲：0.46～0.9）×10であった。8個のCAR-T生細胞。
結果:2024年12月30日時点のデータでは、追跡期間の中央値は3.8ヵ月（範囲：0.5〜12.4ヵ月）で、r/r患者ではInati-cel投与後に89.5%がMRD陰性ORRを達成し、そのうち31人がCR、3人がCRiであった（表1）。スクリーニング時にMRD陽性であった9人の患者では、Inati-cel投与後にMRD陰性率が100%に達した。Inati-cel投与後、26人の患者でq-PCRによりMRD検査が行われ、92.3%が陰性であった。CR/CRi達成後、4人の患者が寛解状態で同種造血幹細胞移植を受けた。同種造血幹細胞移植後の患者を打ち切りとした場合としない場合の両方で、DOR、OS、RFSの中央値はまだ到達していない。評価可能な患者では、1年RFS率とDOR率はそれぞれ76.2%と74.1%であった。 7人の患者が再発を経験し、そのうち3人はCD19+再発、2人はCD19-再発、2人はCD19状態が不明でした。髄外病変の6例のうち、4例は有効でしたが、2例はInati-cel投与後3か月以内に再発したことは注目に値します。Inati-celを投与された患者は、病勢進行による1人の死亡を除いて全員生存していました。特に注目すべき最も一般的な有害事象（AE）は、サイトカイン放出症候群（CRS）と免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）でした。患者の51%がCRSを発症しましたが、グレード3以上のCRSとICANSはそれぞれ患者の3.2%と1.6%にしか発生しませんでした。すべての患者は後遺症なく回復し、AE関連の死亡はありませんでした。
Inati-celの実際の使用では、成人B細胞性急性リンパ性白血病（B-ALL）において高いMRD陰性奏効率（ORR）が示されました。安全性プロファイルは管理可能であり、実際の臨床現場におけるグレード3以上のサイトカイン放出症候群（CRS）および免疫チェックポイント阻害症候群（ICANS）の発生率は低かった。より長期の追跡調査データは後日発表される予定です。
現在、中国では多くの新しい抗がん技術の臨床試験が実施されており、患者を募集しています。新薬や新技術に関するご相談は、北京南区腫瘍病院国際科までお問い合わせください。
電話番号：4008803716
WeChat ID: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
投稿日時：2025年8月26日