エクエカブタゲン・オートロイセル（エクエセル）は、ヒト由来のB細胞成熟抗原を標的とするキメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法であり、再発性または難治性の多発性骨髄腫（R/RMM）の治療に有望であることが示されている。
2023年6月30日、中国国家薬品監督管理局（NMPA）は、プロテアソーム阻害剤と免疫調節剤を少なくとも1種類含む3種類以上の前治療を受けた再発性/難治性多発性骨髄腫（R/RMM）の治療を目的とした、世界初の完全ヒト抗B細胞成熟抗原（BCMA）キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法であるFUCASO（エクエカブタゲン・オートロイセル）の新薬承認申請（NDA）を承認しました。
2024年11月7日、IASO Biotherapeutics社は、再発・難治性多発性骨髄腫（R/RMM）の治療を目的とした同社の完全ヒト抗BCMA CAR-T療法であるEquecabtagene Autoleucel（商品名：Fucaso™）の第1b/2相臨床試験FUMANBA-1の結果が、主要医学誌JAMA Oncologyに掲載されたことを発表しました。この試験では、過去に3種類以上の治療を受けたR/RMM患者を対象に、Equecabtagene Autoleucelの有効性と安全性を評価しました。その結果、Equecabtagene Autoleucelは、良好な安全性プロファイルとともに、患者において高い全奏効率と持続的な寛解を達成したことが示されました。
FUMANBA-1は、中国の14施設で実施された単群非盲検第1b/2相臨床試験であり、3種類以上の前治療を受けた再発・難治性多発性骨髄腫（R/RMM）患者におけるエクエカブタゲン・オートロイセルの有効性と安全性を評価するものです。この試験では、プロテアソーム阻害剤や免疫調節剤をベースとした化学療法レジメンを含む、少なくとも3種類の前治療を受け、最終治療で病勢進行が認められたR/RMM患者が登録されました。BCMA CAR-T療法を受けた患者も登録対象でした。
結果eque-celを投与された103人の患者のうち、55人（53.4%）が男性で、年齢の中央値（範囲）は58歳（39～70歳）でした。追跡期間の中央値（範囲）は13.8ヶ月（0.4～27.2ヶ月）でした。有効性に関しては、評価可能な101人の患者のうち、全奏効率（ORR）は96.0%（97/101）、厳格完全奏効/完全奏効率（sCR/CR）は74.3%（75/101）でした。CAR-T療法を以前に受けていない89人の患者のうち、ORRは98.9%（88/89）、sCR/CR率は78.7%（70/89）でした。これら101名の患者において、奏効までの期間の中央値は16日（範囲：11～179日）であったが、奏効期間（DOR）の中央値および無増悪生存期間（PFS）の中央値はまだ到達していなかった。12か月PFS率は78.8%（95%信頼区間：68.6～86.0%）であった。さらに、患者の95%（96/101）が微小残存病変（MRD）陰性を達成し、MRD陰性までの期間の中央値は15日（範囲：14～186日）であった。sCR/CRを達成した患者は全員MRD陰性を達成し、MRD陰性期間の中央値はまだ到達していなかった。
結論と関連性本試験において、eque-celは、高度な前治療を受けた再発・難治性多発性骨髄腫（R/RMM）患者において、早期かつ深く持続的な奏効をもたらし、安全性プロファイルも良好であった。CAR T細胞療法を受けた既往のある患者も、eque-celの恩恵を受けた。
現在、中国では他にも多くのCAR-T細胞療法の臨床試験が実施されており、患者を募集しています。新薬や新技術に関するご相談は、北京南区腫瘍病院国際科までお問い合わせください。
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参考文献
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html
2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224
3.http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
投稿日時：2024年11月13日