7月30日、国家薬品監督管理局（NMPA）は、2種類以上の全身療法を受けた再発性または難治性大細胞型B細胞リンパ腫（r/r LBCL）の成人患者の治療薬として、ヒカラの販売を正式に承認した。対象となる疾患には、びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL、NOS）、濾胞性リンパ腫から形質転換したびまん性大細胞型B細胞リンパ腫、MYCおよびBCL2遺伝子再構成を伴う高悪性度B細胞リンパ腫、および高悪性度B細胞リンパ腫（HGBL、NOS）が含まれる。
これは、再発性または難治性大細胞型B細胞リンパ腫（r/r LBCL）を特異的に標的とする、中国初の完全国産CD19 CAR-T細胞製剤です。HICARAの研究開発および製造は、Hrain Biotechnology独自の分子設計、独自に確立したプロセス品質システム、および閉鎖型大規模生産プラットフォームに完全に依存しています。この成果は、CAR-T細胞の開発と製造の完全国産化を実現し、外国の技術独占を打破するものです。特筆すべきは、HICARAが安定細胞株ウイルスベクタープロセスを採用した、中国で初めて承認されたCAR-T細胞製剤であることです。
2024年の米国癌学会（AACR）年次総会で発表された第II相HRAIN01-NHL01-II試験（NCT05436223）の結果によると、HICARAは再発性/難治性の非ホジキンリンパ腫患者において有効な反応を示した。
結果：2023年5月16日現在、ベースラインでECOG 0-1の再発/難治性NHL患者81名が、金山製造施設からHR001の点滴投与を受けました[男性51.9%、年齢中央値53.4歳（範囲23～74歳）、CD19陰性3.7%、びまん性大細胞型B細胞リンパ腫91.4%、Ann Arbor分類またはLugano分類III-IV期79.0%]。追跡期間中央値は160日（範囲7～454日）でした。最良奏効までの期間中央値は30日（範囲28～358日）でした。 3か月、6か月、および最良の客観的奏効率（ORR）は、それぞれ53.1%（95%信頼区間：41.7～64.3）、45.7%（95%信頼区間：34.6～57.1）、および74.1%（95%信頼区間：63.1～83.2）でした。3か月、6か月、および最良の完全奏効率（CRR）は、それぞれ32.1%（95%信頼区間：22.2～43.4）、29.6%（95%信頼区間：20.0～40.8）、および49.4%（95%信頼区間：38.1～60.7）でした。奏効期間（DOR）の中央値と無増悪生存期間（PFS）の中央値は、それぞれ339日（95%信頼区間：149～NE）と176日（95%信頼区間：91～NE）でした。全生存期間（OS）は到達しませんでした。最も一般的な治療関連有害事象（AE）は血液系で発生しました。サイトカイン放出症候群（CRS）は患者の95.1%に発生し、グレード3以上のCRSは患者の3.7%に認められました。免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）は患者の8.6%に発生しましたが、グレード3以上のICANSは報告されませんでした。治療関連死亡率は1.2%でした。 CAR T細胞のピーク増殖までの中央値は注入後240時間（120～672時間）で、最大増殖（Cmax）の中央値は17413.9コピー/μg DNA（124.9～136382.2）で、AUCの中央値は0～28日3201014.0コピー/μg DNA (205082.8～18400016.2) であった。抗薬物抗体 (ADA) 検査は患者の 14.8% で陽性であり、中和抗体 (Nab) 検査は患者の 3.7% で陽性であった。Nab 陽性患者では、完全寛解が追跡調査まで維持された。
At present, there are still many clinical trials of new anti-cancer technologies in China seeking patients. Consultation on new drugs and technologies, you can contact Beijing South Region Oncology Hospital International Department. Phone Number：4008803716 WeChat ID: 17801183037 Email：myimmnet@163.com
投稿日時：2025年7月31日