8月7日、国立医薬品食品薬品監督管理局（NMPA）の医薬品評価センター（CDE）は、再発・難治性T細胞急性リンパ性白血病／リンパ腫（r/r T-ALL/LBL）の成人患者の治療を目的としたPA3-17注射剤を画期的治療薬指定の対象として提案したと発表した。
現在、中国では多くの新しい抗がん技術の臨床試験が実施されており、患者を募集しています。新薬や新技術に関するご相談は、北京南区腫瘍病院国際科までお問い合わせください。
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メール：myimmnet@163.com
再発/難治性Tリンパ芽球性白血病/リンパ腫（r/r T-ALL/LBL）の患者は、臨床的には急速な病状進行、予後不良、治療選択肢の不足を特徴とする。現在、少なくとも2種類の化学療法レジメンに反応しなかった、または治療後に再発したT-ALL/LBL患者の治療薬としてFDAが2005年に承認したナイラビンのみであり、奏効率（ORR）は31%、完全寛解率（CR）は23%である。したがって、他の有効な治療法の開発が急務となっている。CD7は、正常なT細胞およびNK細胞に発現し、他の組織細胞には発現しないが、T-ALL/LBL細胞では高発現している。そのため、CD7はT-ALL/LBLに対するCAR-T療法の開発における潜在的な標的と考えられている。しかし、課題は、T細胞におけるCD7の発現によって引き起こされる同種殺傷を回避することである。研究者らは、抗CD7タンパク質発現阻害剤（PEBL）を用いてT細胞表面のCD7分子の発現を阻害することにより、CD7ナノ抗体に基づくCAR-T細胞注射剤であるPA3-17注射剤を開発した。
再発・難治性T細胞急性リンパ性白血病／リンパ腫（R/R T-ALL/LBL）の治療を目的としたPA3-17注射剤の第I相臨床試験の長期追跡データが、国際的に権威のある学術会議EHA 2025で発表された。
2025年2月19日現在、合計13名の患者が登録され（用量1、2、3群に3名、RP2D群に4名）、全員がPA3-17注射剤の単回投与を受け、28日間の用量制限毒性（DLT）評価を完了した。RP2Dは、この用量を超えた薬物動態、安全性、有効性に基づいて2×10⁶ CAR-T/kgに設定された。DLTは発生せず、最大耐用量（MTD）には達しなかった。サイトカイン放出症候群（CRS）の発生率は84.6%（G3：23.1%、G4なし）であったが、免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）はG1-2（15.4%）に限られていた。有効性データによると、最良の客観的奏効率（ORR）は84.6%（11/13）で、76.9%（10/13）が完全寛解/不完全な血球数回復を伴う完全寛解（CR/CRi）を達成しました。注目すべきことに、69.2%（9/13、8人がCR）が3か月後も奏効を維持し、50.0%（4/8）がその後の幹細胞移植（SCT）なしで注入後15か月以上CRを維持し、そのうち2人は21か月後もCAR-T細胞が検出されました。特筆すべきは、重度の前治療歴のある患者［以前に造血幹細胞移植（HSCT）を受けており、腫瘍が7cm以上］が28日目までにCRを達成し、6か月後に2回目のHSCTを受けたことです。
PA3-17注射剤は、重度の前治療を受けた再発・難治性T-ALL/LBL患者において、良好な忍容性と顕著かつ持続的な臨床活性を示し、完全寛解患者の50%が1年後も生存または無増悪状態を維持した。
現在、中国では多くの新しい抗がん技術の臨床試験が実施されており、患者を募集しています。新薬や新技術に関するご相談は、北京南区腫瘍病院国際科までお問い合わせください。
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投稿日時：2025年8月13日